Em 2019, o Ministério da Saúde passou a ofertar tratamentos para dez tipos de doenças raras, publicou oito Protocolos Clínicos de Diretrizes Terapêuticas, e habilitou nove Serviços de ReferênciaNo Brasil, 13 milhões de pessoas são consideradas raras. Ou seja, possuem alguma das cerca de oito mil doenças raras já catalogadas. Para cuidar bem destes brasileiros, o Ministério da Saúde tem investido cada vez mais na assistência a doenças raras, como fibrose cística, esclerose múltipla e doença falciforme.
Em 2019, o Sistema Único de Saúde (SUS) passou a ofertar novos tratamentos para dez diferentes tipos de doenças raras; publicou oito Protocolos Clínicos de Diretrizes Terapêuticas (PCDT), que são documentos que uniformizam o atendimento, assistência, monitoramento e tratamento para as doenças raras; e habilitou nove Serviços de Referência voltados para essa população no país.
